식품의약품안전처(처장 류영진)는 류영진 식약처장이 ’치매국가책임제 실현‘과 관련하여 치매치료제 개발업체인 메디포스트㈜(경기도 성남시 소재)를 현장방문한 자리에서 안전하고 효과적인 치매치료제·진단기기 개발을 통해 환자 치료기회를 확대할 수 있도록 ’치매치료제·진단기기 개발 지원방안‘을 마련 중에 있다고 밝혔다.

이날 현장방문에서는 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제 등 8개 첨단바이오의약품 제조업체 대표들과 간담회도 개최하여 제품 개발 시 애로사항을 청취하는 한편 개발 지원 방안 등을 논의한다.

※ 8개 업체 : CJ헬스케어, 셀트리온, 글락소스미스클라인, 메디포스트, SK케미칼, 코오롱생명과학, 코아스템, 드림CIS

현재 마련 중인 ‘치매치료제·진단기기 개발 지원방안‘은 치매치료제·진단기기의 제품특성을 고려한 개발·허가 기술지원,「첨단바이오의약품법」제정을 포함한 국제기준에 맞는 바이오의약품규제방안 마련 등을 주요 내용으로 한다.

우선 치매전문가, 제제전문가, 정책·허가·심사·GMP평가 등 분야별 식약처 전문가로 이루어진 ‘치매치료제 및 진단기기 제품화 기술지원단’을 구성하여 제품 개발단계별 특성에 맞는 기술적 지원을 제공한다.

제품화 기술지원단을 통해 ▲치매치료제 개발 국가 R&D에 대한 전담 컨설팅 ▲초기 개발자들을 대상으로 인허가 시스템 교육 및 상담 ▲GMP설계, 비임상･임상 등 단계별 기술지원을 실시한다.

또한 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제를 첨단바이오의약품으로 분류하고 해당제품 특성에 맞게 안전관리와 허가지원을 할 수 있도록 「첨단바이오의약품법」을 제정한다.

※ 일정 : 입법예고(‘17.8.30∼9.13)→ 국회상정(’17.11.20)

첨단바이오의약품 안전관리는 원료단계에서 첨단바이오의약품 제조시 원료로 사용되는 조직·세포 취급에 대한 안전성과 윤리성을 확보하고 사용단계에서 투여한 세포, 유전자가 인체에 미치는 영향에 대해 장기추적 조사를 실시하는 내용 등이 포함된다.

합리적 허가지원을 위하여 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 질환 등에 사용하는 첨단바이오의약품으로서 안전성·유효성이 기존 의약품이나 치료법과 비교하여 현저히 개선되었음이 확인된 경우 ‘맞춤형심사’와 ‘우선심사’, ‘조건부허가’를 할 수 있도록 한다.

※ 맞춤형심사(품목허가에 필요한 자료를 나누어 제출), 우선심사(다른 의약품보다 우선하여 심사), 조건부허가(시판 이후 안전관리 등을 조건으로 허가)

아울러 3D프린팅, 유전자가위, NIBT 융합기술 등을 적용하여 새롭게 등장하는 첨단바이오의약품이 시행착오 없이 개발될 수 있도록 규제과학 연구를 강화한다.

바이오신약, 정밀의료(차세대유전자 진단검사 등), 감염병백신 평가기술 개발 및 가이드라인 개발 연구를 확대하여 국제조화된 합리적·과학적 허가심사 기준을 선제적으로 마련한다.

※ 바이오신약, 정밀의료, 감염병백신 평가기술 개발 연구 총 982억원 투자(‘17～’27) : 단기(‘17∼’18, 200억원), 중기(‘19∼22, 460억원), 장기(’23∼‘27, 322억원)

참고로 우리나라는 인구고령화에 따른 치매인구 증가로 ‘16년 말 현재 69만명에서 ‘30년 127만명까지 증가할 것으로 예상되며, 국내 치매 시장 규모는 12년 4,000억원에서 20년 2조원으로 늘어날 것으로 전망된다.
※ 국내 노인 치매인구(‘12년 치매 유병율 조사): ’13년(576천명, 유병율 9.4%) →‘30년(1,272천명, 유병율 10%)

하지만 국내·외에서 시판되고 있는 치매치료제는 치매 진행을 지연하거나 증상을 완화하는 제품으로 질병 원인 자체를 치료하는 제품 개발이 요구되고 있으나 최근 10년간 치매치료제의 임상시험 성공율은 0.04%에 불과해 범국가적인 지원이 필요한 실정이다.

※ 전 세계 치매 임상시험(‘02-’12) 413건 중 1건 치매치료제로 개발(0.04%)

현재 국내 업체가 개발한 치매치료제 26건(‘04∼’17.10.)이 임상시험 승인되었으나 대부분 원인치료가 아닌 증상 개선 제품이거나 초기 개발단계에 머물러 있다.

진단기기 또한 혈액 중 베타아밀로이드를 측정하여 ‘알츠하이머 치매’를 진단하는 1개 제품만이 임상시험 진행 중이다.

※ 국내 치매치료제 임상시험 승인 26건 중 (합성 13품목, 생약 11품목, 세포 등 2품목)

※ 의약품(효능효과 : 치매 증상 치료 등) 도네페질 등 11개 성분 626품목(‘17.11.10)허가

※ 진단기기(알츠하이머 진단): 뇌척수액 중 베타아밀로이드 측정 진단키트 1품목 허가

류처장은 이날 간담회에서 ”4차 산업혁명의 핵심인 바이오의약품산업의 발전을 위해서는 정부와 업계가 함께 협력하는 것이 필요하다“며, 앞으로도 ”우리 바이오의약품 업계가 글로벌 시장을 주도해 나갈 수 있도록 첨단바이오의약품법 제정을 추진하고 치매 국가책임제 실현을 위해 치매치료제 및 진단기기의 제품화를 적극 지원하겠다고” 밝혔다.