희귀의약품이 추가로 지정되고 기존 6개 성분은 대상질환 범위가 확대된다.

식품의약품안전처(처장 손문기)는 희귀의약품 대상 성분을 추가하는 등의 내용으로 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 12일 개정했다고 밝혔다.

이번 개정으로 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 다발성골수종 치료제인 ‘엘로투주맙’ 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

추가 지정된 성분은 엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물 등 14개 성분이다. 또한 이미 희귀의약품으로 지정되어 있는 ‘이미글루세라제’ 등 6개 성분에 대한 대상 질환을 확대했다.

희귀의약품은 국내 환자수가 적고 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로 희귀의약품으로 지정되면 시판 후 3상 임상시험을 실시하는 조건으로 2상 임상시험 자료만으로 신속히 허가할 수 있다.

식약처는 희귀의약품의 개발 촉진을 위해 희귀의약품을 재심사 대상으로 지정하고 사전 검토시 수수료를 면제하는 등을 주요 내용으로 한 ‘의약품의 품목허가·신고·심사 규정’ 등 5개 고시도 함께 개정했다.