기존 약제에 반응이 없거나 내성이 생긴 급성골수성백혈병(AML; acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약으로 한미약품이 자체 개발한 ‘HM43239’의 글로벌 임상연구에서 ‘완전관해’ 등 우수한 연구 결과가 지속적으로 발표되고 있다.

HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI; myeloid kinome inhibitor)로, 지난해 11월 미국 나스닥 상장기업인 앱토즈에 라이선스 아웃됐으며, 지난 5월 미국 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정된 바 있다.

한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 3일(한국시각) 진행한 ‘키 오피니언 리더(KOL; Key Opinion Leader)’ 웨비나에서 ‘HM43239’의 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 글로벌 1/2상 최신 데이터를 발표하면서 “확장 용량인 160mg 투여군에서도 새로운 완전관해(CRi)를 확인했다”고 발표했다.

HM43239의 완전관해(CR; complete remission 또는 CRi; Complete remission with incomplete hematologic recovery)는 현재까지 진행한 임상 중 80mg와 120mg에 이어 이번에 160mg 투여군에서도 확인된 것이다. 이 완전관해는 기존에 승인된 FLT3 저해제를 투여받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 확인됐다.

앱토즈의 윌리엄 라이스 회장은 “야생형 FLT3와 다양한 유전자 돌연변이가 있는 재발성 AML 환자에서 HM43239의 새로운 완전관해(CRi) 사례를 발표하게 돼 기쁘다”며 “HM43239의 다음 확장임상 단계 진입을 위한 3가지 용량 및 표적환자 집단을 선정했고, 허가신청을 향해 전진하겠다”고 말했다.