샤이어코리아(대표 문희석)는 31일 식품의약품안전처로부터 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A치료제,‘애디노베이트®주(혈액응고인자VIII,루리옥토코그알파페골(유전자재조합))’(제품상세정보)의 허가를 획득했다고 밝혔다.

애디노베이트®주는 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A치료제인 애드베이트®주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발된 장기지속형 혈우병A 치료제다.1 장기간 효과와 안전성이 입증된 애드베이트®주와 동일한 물질(moleculer)의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 일상적 예방요법 시 필요한 투여 횟수를 주 2회로 줄였다. 기존 치료제의 경우 제8인자 전장 단백질이 간에서 LRP-1 수용체와 결합해 분해 및 제거되기 때문에 일상적 예방요법을 위해서는 주 3~4회의 정맥투여가 필요했다. 페길화(PEGylation) 기술을 이용하면 제8인자 전장 단백질과 LRP-1 수용체의 결합을 막아 치료제의 효과지속시간을 늘리고 투여횟수를 줄일 수 있다.

애디노베이트®주의 이번 식약처 허가는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 다기관(multi-center), 공개형(open-label) 2상 및 3상 연구에 근거했다. 연구에 따르면 예방적 치료를 위해 애디노베이트®주를 주 2회 투여한 환자군에서 출혈 및 수술 시에만 치료제를 사용한 환자군 대비 전반적인 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 또한, 일상적 예방요법을 위해 애디노베이트®주를 사용한 환자의 40%에서 출혈이 발생하지 않았다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “애디노베이트®주는 애드베이트®주의 치료효과와 안전성을 이어가면서 투약횟수를 주 2회로 줄여 환자의 편의성을 높인 혁신적인 치료제”라며 “샤이어코리아는 희귀혈액질환 치료제 분야의 발전을 리딩해 온 글로벌 생명공학 제약기업으로서 이번 애디노베이트®주의 식약처 허가를 발판으로 국내에서도 혈우병A 환자들의 치료옵션을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 전했다.

한편, 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성질환이며 국내에만 1600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정된다(한국혈우재단 2016 혈우병백서 기준). 출혈이 반복될 경우 관절의 형태 및 기능 이상이 발생하며 구인두강, 중추신경계, 후복강 내 출혈이 발생할 경우 사망에 이를 수도 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시킴으로써 치명적인 출혈사고를 예방하고 질환을 관리하기 위해 사용되고 있다.